Gentherapie voor hersentumor toont veelbelovende vroege resultaten
Een nieuwe studie van de Universiteit van Michigan Department of Neurosurgery en Rogel Cancer Center toont veelbelovende vroege resultaten dat een therapie die celdodende en immuun stimulerende geneesmiddelen combineert, veilig en effectief is in het verlengen van de overleving voor patiënten met gliomen, een zeer agressieve vorm van hersenkanker
De studie werd gepubliceerd in The Lancet Oncology.
Dit is een fase 1 studie die toegepast wordt bij mensen. Gezien de slechte prognose van gliomen en de beperkte respons op behandelingen zoals chemotherapie en bestraling, keek het team naar het gebruik van het eiwit Flt3L om immuuncellen te rekruteren, meestal afwezig in de hersenen. Deze immuuncellen zijn nodig om een effectievere immuunrespons op kanker op gang te brengen.
“In staat zijn om een nieuwe therapie op zo’n gestroomlijnde manier van bank naar bed te verplaatsen, is opwindend en vertegenwoordigt een tour-de-force in translationele geneeskunde,” zei Oren Sagher, MD, hoogleraar neurochirurgie aan de U-M en auteur van deze studie.
De studie richtte zich op twee soorten genetische therapieën bij hooggradige gliomen. De eerste was een combinatie van HSV-1-TK, een eiwit, en Valtrex, een medicijn dat wordt gebruikt om virale infecties zoals koortsblaasjes en waterpokken te behandelen. HSV-1-TK verandert Valtrex in een cytotoxische verbinding die actief delende kankercellen doodt. De tweede was Flt3L, een eiwit dat essentiële immuuncellen naar de hersenen rekruteert.
Bij gebruik in combinatie vertoonden deze therapieën opwindende vroege resultaten, waaronder verbeterde overleving. Van de 18 patiënten die deelnamen aan de studie, overleefden er zes meer dan twee jaar, drie overleefden meer dan drie jaar en één patiënt, die nog in leven is op het moment van publicatie, overleefde tot vijf jaar. Met de huidige standaardzorg is de levensverwachting voor een tumor van dit soort iets meer dan 14 maanden. Verder bleek uit de studie dat deze behandeling niet giftig was voor de patiënten, wat suggereert dat de hoogste dosis die in deze studie wordt gebruikt, in toekomstige onderzoeken kan worden gebruikt.
Hoewel er meer werk nodig is voordat dit naar de kliniek wordt gebracht, suggereert het belang van langdurige expressie van HSV1-TK implementatie om de behandeling te verbeteren. De resultaten van deze studie ondersteunen het ontwerp van toekomstige fase 1b/2 klinische studies.