Onderzoek van het EMC “Pump up the volume” gaat naar fase II

Het onderzoek van het Erasmus MC “Pump up the volume” exploiting D-2HG toxocity in IDH-mutant cancers gaar naar fase II.

Dit onderzoek wordt geleid door Dr. P.J. French en Prof. Dr. M.J. van den Bent van het Erasmus MC die vandaag de NuanceRing 2021 hebben gewonnen! Luister hier het fragment terug op Radio 1.

Het onderzoek is mogelijk gemaakt door lotgenoot Peter Robert van de Oligodendroglioma Foundation en we zien dat andere lotgenoten zich ook inzetten voor dit zelfde onderzoek zoals Niels de Moree.

Peter Robert vertelt:

Vandaag precies een jaar begonnen we geld in te zamelen voor de eerste stappen van het Erasmus MC project. In de 3 maanden daarop hebben we samen met de Erasmus MC Foundation en alle geweldige donateurs een verbazingwekkende €130.000 in weten te zamelen. Zo’n mooi bedrag!

Dit geld werd gebruikt voor de eerste fase van het project. Wat het Erasmus MC team al bereikt heeft in deze eerste stappen is geweldig en baanbrekend! Hopelijk leidt dit tot een medicijn tegen oligodendroglioom, astrocytoom en andere soorten kanker.

Wat er gebeurd is volgt. Beetje technisch, maar zogenaamde IDH-gemuteerde cellen doen vreemd. Deze cellen veranderen een stof genaamd alfa-KG in het giftige D2HG. Deze D2HG is niet aanwezig in normale cellen en lijkt een rol te spelen in de ontwikkeling van kanker, zoals Oligodendrogliomen. In de beginfase van kanker wordt deze D2HG flink verhoogd. Er is een nieuw medicijn op de markt dat erin slaagt om de niveaus terug te brengen naar nul, wat lijkt te werken bij vroege ziektes. In latere stadia van kanker wordt deze vermindering echter niet meer bereikt omdat D2HG te hoog is. Dus wat nu?

Een enzym genaamd D2HGDG is in staat om hoge niveaus toxische D2HG terug om te zetten in niet-toxische alfa-KG. Het team wil nu het enzym blokkeren, wat zou moeten leiden tot extreem hoge niveaus van D2HG. Deze benadering heet “synthetische dodelijkheid” en voelt zeer contra-intuïtief, maar bij andere soorten kanker lijkt het te werken!

Enkele maanden geleden hebben de onderzoekers van het Erasmus MC het menselijk enzym D2HGDG kunnen isoleren, wat een grote doorbraak was. Nu moeten ze een verbinding (onderdeel van een potentieel nieuw medicijn) identificeren om dit enzym te blokkeren. Dat kunnen ze doen in een zogenaamde screeningbibliotheek.

De volgende stap in het onderzoeksproject is binnen! We moeten deze screening nu uitvoeren in een bibliotheek van meer dan 600.000 verbindingen om een remmer te vinden voor het enzym D2HGDH. De totale kosten van deze screening bedragen € 500.000. Natuurlijk is dit veel geld, maar het is een noodzakelijke stap om het werkzame bestanddeel van een nieuw medicijn te vinden. Zodra we de perfecte hit hebben in de samengestelde bibliotheek zijn we zo dicht bij dit nieuwe medicijn voor mij en vele andere patiënten daarbuiten.

Hoe geweldig zou dat zijn!

Meer informatie over het doneren volgt snel. Voor degenen die echt niet kunnen wachten: je kunt donaties overmaken naar Erasmus MC Foundation, NL88INGB0000002995, en mijn naam “Peter Robert” noemen om ervoor te zorgen dat de fondsen naar fase 2 van dit project gaan. Dank je wel!!