Nieuws uit de UK: Dordaviprone – bron van hoop, maar nog een lange weg te gaan
Publicatie: Brain Tumour Charity
Dordaviprone biedt nieuwe hoop voor de behandeling van H3 K27M-gemuteerd diffuus midline-glioom. Maar er is nog een lange weg te gaan voordat het klaar is voor gebruik op de NHS.
Dordaviprone heeft in de VS versnelde goedkeuring gekregen voor H3 K27M-gemuteerd diffuus midlineglioom. Dit is het eerste goedgekeurde medicijn voor dit type tumor en is alom verwelkomd door een reeks belanghebbenden, waaronder wij bij The Brain Tumor Charity. Elke vooruitgang in de behandeling van een hersentumor is welkom nieuws, en hier onderzoeken we wat het betekent, wat is aangetoond dat het doet en wat de toekomst biedt.
Waarvoor is dordaviprone goedgekeurd?
Dordaviprone is goedgekeurd voor gebruik bij H3 K27M-gemuteerd diffuus glioom.
Diffuse midline-gliomen zijn agressieve graad 4 hersentumoren. Tot voor kort stonden ze bekend als diffuse intrinsieke ponsgliomen (DIPG’s). Deze tumoren worden meestal bij kinderen gediagnosticeerd, maar ze kunnen ook volwassenen treffen.
Zij zijn:
- snelgroeiend en waarschijnlijk te verspreiden
- Soms kwaadaardig of kankerachtig genoemd
- moeilijk te verwijderen met een operatie, omdat ze geen duidelijke randen hebben en zich in plaats daarvan diffuus door hersenweefsel verspreiden
- een type glioom, wat betekent dat ze zich ontwikkelen uit cellen die lijken op gliacellen (de ondersteunende cellen van de hersenen).
Zoals hun naam al doet vermoeden, ontwikkelen diffuse middellijngliomen zich in de “middellijn” -structuren van de hersenen – de natuurlijke middellijn die de twee hersenhelften scheidt. Ze worden het meest aangetroffen in de pons (een deel van de hersenstam dat vitale functies zoals ademhaling regelt),
In de studie voor dordaviprone keken onderzoekers naar hoe goed de behandeling werkte door te meten:
- Overall response rate (ORR) – dit liet zien bij hoeveel patiënten hun tumor was gekrompen of verdwenen.
- Duur van de respons (DOR) – dit liet zien hoe lang de behandeling bleef werken nadat het hielp aangaf.
Over het algemeen toonden de resultaten aan dat 22% van de patiënten reageerde op de behandeling, en voor degenen die dat wel deden, was de gemiddelde tijd dat het effectief bleef 10,3 maanden. Van de 11 patiënten die reageerden, zag 73% voordelen die ten minste 6 maanden aanhielden, en 27% had voordelen die een jaar of langer aanhielden.