Eerste kind met agressieve hersentumor behandeld in internationale studie in het PMC
Het eerste kind met diffuus midlineglioom (DMG) wordt momenteel in het Prinses Máxima Centrum behandeld met een nieuwe combinatietherapie. De behandeling van dit type hersentumor is onderdeel van de eerste klinische proef bij het Máxima van het internationale samenwerkingsverband PNOC . De early stage studie is een belangrijke stap in de ontwikkeling van een mogelijke nieuwe behandeling voor deze nog ongeneeslijke vorm van kinderkanker. Het Máxima Centrum coördineert deze proef in Europa.
Jaarlijks krijgen 150 kinderen in Nederland de diagnose van een tumor in het centrale zenuwstelsel – in de hersenen of het ruggenmerg. Bij tien van deze kinderen wordt het type diffuus middellijnglioom (DMG) gediagnosticeerd. Momenteel is er geen behandeling om deze groep kinderen te genezen. In het Máxima Centrum en wereldwijd zijn dan ook tal van onderzoeksgroepen actief om hiervoor een nieuwe behandeling te vinden. Een belangrijke stap om hier te komen zijn klinische proeven met veelbelovende ontdekkingen uit het laboratorium. Omdat het Máxima Centrum onderdeel is van het International Pacific Neuro-Oncology Consortium (PNOC), kunnen kinderen en in het geval van dit onderzoek jongvolwassenen tot 39 jaar met DMG deelnemen aan zo’n onderzoek in het Máxima Centrum.
Belangrijke stap voorwaarts
Jasper van der Lugt , kinderoncoloog en coördinator van de trial:
“In deze studie onderzoeken we de werkzaamheid van een nieuwe combinatietherapie, bestaande uit twee gerichte medicijnen. Ik ben erg blij dat er met de start van deze studie weer een belangrijke stap voorwaarts is gezet binnen dit ziektegebied. We zien veel belangstelling, ook uit het buitenland, voor dit onderzoek vanuit de groep kinderen met de diagnose DMG.”
Deze studie is een klinische studie in een vroeg stadium en het Máxima Centrum is een van de 22 deelnemende centra wereldwijd. Momenteel zijn één kind en één jongvolwassene onder behandeling in het Máxima Centrum. Als deze onderzoeken positieve resultaten laten zien, zullen ze worden opgevolgd door onderzoeken op grotere schaal.
“Samen met PNOC hebben we als doel verschillende onderzoeken in een vroeg stadium te openen met nieuwe medicijnen, voor kinderen en jongvolwassenen met hersentumoren. “
Nieuwe combinatietherapie
Het doel van de PNOC022-studie is het onderzoeken van de werkzaamheid van een nieuwe combinatie van bestaande geneesmiddelen: ONC201 en paxalisib. In een eerder klinisch onderzoek bleven sommige kinderen met DMG met de zogenaamde H3K27M-genafwijking langer leven na behandeling met ONC201. Van der Lugt: ‘Ook al hebben we het hier over een verlenging met maanden, het is een verbetering die we in eerdere onderzoeken niet hebben gezien. Door ONC201 te combineren met andere medicijnen hopen we een verdere verbetering van de overleving te zien, al is het maar een paar maanden.’
Daarnaast wordt in deze studie gezocht naar biomarkers. Deze biologische kenmerken kunnen helpen bepalen welke kinderen baat kunnen hebben bij de nieuwe behandeling. ‘Het Máxima Centrum speelt daarin een centrale rol. Onze wetenschappers onderzoeken bijvoorbeeld het microbioom, de bacteriën en schimmels die in je darmen leven, bij alle kinderen die meedoen aan het onderzoek en of dit invloed heeft op de effectiviteit van de behandeling.’
PNOC studieplatform
PNOC heeft tot doel de zoektocht naar nieuwe behandelingen voor hersentumoren, waaronder DMG, te versnellen door middel van samenwerking en klinische onderzoeken in een vroege fase. Van der Lugt: ‘Als grootste kinderkankercentrum van Europa is het Máxima Centrum een belangrijke partner binnen PNOC. Omdat we alle kinderen met een hersentumor in Nederland behandelen, is onze onderzoeksgroep groot in vergelijking met andere kinderoncologische ziekenhuizen. Daarnaast is er veel specialistische kennis en kunde in huis waardoor we de proef in Europa kunnen coördineren.’
De klinische studie is een platformstudie. Hierdoor kunnen de onderzoekers meerdere ONC201-gerelateerde onderzoeken uitvoeren onder één protocol. ‘Dit ontwerp geeft ons de mogelijkheid om onderzoek aanzienlijk te versnellen en dichter bij een mogelijke nieuwe behandeling voor kinderen met DMG te komen. De eerste studie is nu gestart en we hopen binnenkort nieuwe studies te openen.’
Veer(le)kracht
Dankzij de Nederlandse stichting Veer(le)kracht is de deelname van het Máxima Centrum aan deze proef mogelijk gemaakt. Veerle (12) kreeg in 2022 de diagnose DMG. ‘Samen met familie en vrienden is stichting Veer(le)kracht opgericht. Het eerste doel was om geld in te zamelen om deze proef te starten. De stichting is erg trots dat dit gelukt is. Voor Veerle bleek de proef met het middel ONC201 niet de beste optie. In haar specifieke geval zou het medicijn avapritinib goed kunnen werken. Ze krijgt dit medicijn nu een paar weken. Het onderstreept eens te meer het grote belang van veel, verschillend multidisciplinair en gedurfd onderzoek.’
Meer informatie over deze klinische studie inclusief criteria voor deelname is te vinden op de PNOC-website . Als u vragen heeft over deelname aan dit onderzoek, kunt u contact opnemen met de behandelend arts van uw kind.
Deze proef werd mogelijk gemaakt dankzij financiering van de Chad Tough Defeat DIPG Foundation, Storm the Heavens en Mithil Prasad Foundation. Dankzij de Nederlandse stichting Veerlekracht ( www.veerlekracht.nl ) werd de deelname van het Máxima Centrum aan deze proef mogelijk gemaakt.