Van doorbraak naar praktijk: landelijke registratiestudie naar vorasidenib binnenkort van start!

Dit project is een echte joint Dutch effort: uitgevoerd door en met steun van de Landelijke Werkgroep Neuro-Oncologie, en met deelname van álle centra in Nederland die vorasidenib voorschrijven. tekst: Maarten Wijnenga (Neuroncoloog EMC)

In augustus 2023 werd de INDIGO-trial gepubliceerd — een mijlpaal in de behandeling van IDH-gemuteerde graad 2 gliomen. De IDH-remmer vorasidenib liet een indrukwekkende verlenging van de progressievrije overleving zien. Misschien wel één van de grootste doorbraken in de neuro-oncologie van de afgelopen jaren.
Inmiddels wordt de Europese registratie van het middel verwacht, en worden in Nederland al patiënten behandeld via een compassionate use-programma. Maar met deze vooruitgang komen ook nieuwe vragen:

🔹 Hoe werkt vorasidenib in de dagelijkse praktijk?
🔹 Wat zijn de uitkomsten op lange termijn?
🔹 Hoe kunnen we het middel optimaal inzetten?

Daarom starten we (EMC) een landelijke registratiestudie, waarin we patiënten die in Nederland behandeld worden met vorasidenib gaan volgen. We verzamelen klinische uitkomsten, doen translationeel onderzoek, en bouwen aan kennis die direct ten goede komt aan de patiëntenzorg.

Servier NL heeft het een grote subsidie gegeven aan het EMC om de komende 4 jaar dit project mogelijk te maken.

Lees hier de eerdere artikelen over deze studie:

27 mei 2024 >link<

12 juni 2023 >link<

Daarnaast heeft Stichting STOPhersentumoren ook € 50.000,- gedoneerd voor Methylation profiling in IDH mutant glioma patienten die behandeld worden met vorasidenib.

Doel van dit project:   Het onderzoeken van de optimale inzet van vorasidenib in de dagelijkse praktijk, en het onderzoeken van de effecten op overleving en uitkomst van vervolgbehandelingen op langere termijn.

Achtergrond:

Momenteel worden in Nederland patiënten met een graad 2 glioom met een IDH mutatie in het kader van een Managed Acces Program in de Nederlandse Neuro-Oncologische Centra behandeld met vorasidenib. Door de LWNO wordt een multicentrische Real World Registratie van deze behandelingsresultaten opgezet. In het onderzoek wat we nu voorstellen gaan we het tumormateriaal van deze patiënten nader karakteriseren om biomarkers te identificeren die de prognose onder behandeling met vorasidenib kunnen voorspellen. De waarde van methyleringsarrays bij het karakteriseren van hersentumoren wordt steeds groter, en bij IDH gemuteerde tumoren leveren deze prognostisch belangrijke informatie op. Daarnaast blijkt uit de INDIGO studie dat ongeveer 10-15% van alle patienten snel progressief wordt onder vorasidenib en waarschijnlijk geen baat hebben bij deze behandeling. We willen daarom de tumoren karakteriseren van de 150-200 behandelde patiënten binnen het Nederlandse registratie project door middel van DNA methyleringsanalyses. Omdat deze patiënten gedurende een langere tijd zullen worden vervolgd, kunnen we in een later stadium onder andere met behulp van deze gegevens ook onderzoeken welke mechanismen verantwoordelijk zijn voor het niet (meer) reageren van de tumor op vorasidenib.

Eindresultaat:

Aan het einde van dit project hebben we de methyleringsprofielen verkregen van deze met vorasidenib behandelde patiënten. Deze zullen worden toegevoegd aan de basis gegevens van deze patiënten en gebruikt gaan worden om moleculaire markers te identificeren die gecorreleerd zijn met de uitkomst van de behandeling met vorasidenib. Op termijn zullen de data vergeleken worden met beschikbare data van andere niet met vorasidenib behandelde groepen patiënten en zal worden samengewerkt met vergelijkbare studiegroepen. Daarnaast zal de conclusie van de methyleringsanalyse op individueel patiënt-niveau beschikbaar zijn voor de behandelaren in de deelnemende centra.